Thuốc Leucovorin (Ảnh: Alamy)
Cơ quan quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã tiến hành một phân tích có hệ thống đối với các tài liệu công bố trong giai đoạn 2009 - 2024, bao gồm cả các báo cáo ca bệnh với thông tin chi tiết về cấp độ bệnh cũng như cơ chế bệnh. Kết quả cho thấy các thông tin này ủng hộ kết luận rằng canxi leucovorin có thể giúp ích cho những người mắc chứng thiếu hụt folate trong dịch não tủy (CFD).
"Chúng ta đã chứng kiến tỷ lệ tự kỷ tăng gấp 4 lần trong vòng 2 thập kỷ qua. Trẻ em cần được tiếp cận với những phương pháp điều trị tiềm năng đã cho thấy tín hiệu khả quan. Chúng tôi đang sử dụng khoa học để mang lại lợi ích cho người dân Mỹ" - Ủy viên FDA Marty Makary (Tiến sĩ, Thạc sĩ Y tế Công cộng) cho biết.
FDA đang phối hợp với hãng dược GSK - đơn vị phát minh ra Wellcovorin (leucovorin calcium) - để xây dựng quy trình bổ sung các thông tin khoa học thiết yếu nhằm đảm bảo việc sử dụng an toàn và hiệu quả các sản phẩm thuốc này cho cả người lớn và bệnh nhi mắc CFD. Với tư cách là đơn vị nắm giữ hồ sơ Đăng ký Thuốc mới (NDA) cho loại dược phẩm này, GSK đã bước đầu đồng ý hợp tác với FDA trong nỗ lực thay đổi nhãn thuốc.
Tiến sĩ, bác sĩ George Tidmarsh - Giám đốc Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Thuốc của FDA - cho biết : "FDA đang hợp tác với GSK để mở rộng nhãn Wellcovorin hiện có. Nỗ lực này phản ánh cam kết của FDA trong việc tìm kiếm các cơ hội tái sử dụng thuốc để điều trị các bệnh mãn tính. FDA vẫn kiên định với mục tiêu tìm ra và xử lý tận gốc các nguyên nhân gây ra chứng tự kỷ".
(Ảnh minh họa về trẻ tự kỷ tạo bằng AI)
CFD cũng đã được ghi nhận ở nhóm bệnh nhân rộng hơn với các triệu chứng thần kinh - tâm thần, bao gồm những biểu hiện tự kỷ và có kháng thể tự miễn trong huyết thanh chống lại thụ thể folate alpha. Tuy nhiên, dữ liệu hiện có về việc sử dụng Leucovorin ở nhóm bệnh nhân này còn hạn chế và cần thêm nhiều nghiên cứu để đánh giá mức độ an toàn và hiệu quả.
Leucovorin từng được hãng GlaxoSmithKline sản xuất và bán dưới tên thương mại Wellcovorin, nhưng sau đó rút khỏi thị trường không vì lý do an toàn hay hiệu quả. FDA từ lâu cho phép sử dụng Leucovorin để giảm tác dụng phụ của một số loại thuốc hóa trị và đôi khi được sử dụng ngoài chỉ định để điều trị thiếu hụt vitamin B9. Leucovorin là một dạng folate - vitamin thiết yếu giúp tế bào phát triển, hỗ trợ miễn dịch và tạo hồng cầu khỏe mạnh.
Trong hơn 10 năm qua, một số bác sĩ đã kê đơn Leucovorin "ngoài chỉ định" (off-label) cho trẻ tự kỷ. Các nghiên cứu quy mô nhỏ cho thấy tới 3/4 số trẻ tự kỷ có biến thể gen ảnh hưởng đến quá trình xử lý folate hoặc rối loạn miễn dịch cản trở folate đi vào não. Một số thử nghiệm quy mô hạn chế chỉ ra rằng Leucovorin có thể cải thiện khả năng ngôn ngữ, kỹ năng xã hội và giảm cáu gắt ở những bệnh nhi này.
Tuy vậy, cộng đồng khoa học vẫn thận trọng. Quỹ Khoa học về chứng tự kỷ nhận định dữ liệu hiện tại chỉ dựa trên 4 thử nghiệm ngẫu nhiên nhỏ, với liều và kết quả không đồng nhất, thậm chí có nghiên cứu chỉ áp dụng cho một biến thể gen đặc thù. Giáo sư David Mandell - chuyên gia tâm thần học và tự kỷ thuộc Đại học Pennsylvania - nhấn mạnh: "Leucovorin có thể hữu ích cho một số trẻ, nhưng bằng chứng hiện có còn rất yếu".
Bạn không thể gửi bình luận liên tục.
Xin hãy đợi 60 giây nữa.