FDA bác bỏ hiệu quả của thuốc được Tổng thống Trump quảng bá cho bệnh tự kỷ

Thuốc leucovorin từng được Tổng thống Donald Trump và một số quan chức chính quyền Mỹ quảng bá có hiệu quả đối với phần lớn người mắc chứng rối loạn phổ tự kỷ.

Cùng ngày, FDA thông báo phê duyệt một phiên bản thuốc generic của leucovorin để điều trị một rối loạn di truyền cực hiếm liên quan đến khả năng vận chuyển folate - một dạng vitamin B - tới não. Theo ước tính của cơ quan này, căn bệnh hiếm gặp trên ảnh hưởng tới khoảng 1/1.000.000 người tại Mỹ.

Quyết định trên được cho là đánh dấu sự điều chỉnh đáng kể so với những phát biểu trước đây của một số quan chức Mỹ. Tại một cuộc họp báo ở Nhà Trắng hồi tháng 9/2025, Tổng thống Trump và Ủy viên FDA Marty Makary từng cho biết loại thuốc này đang được xem xét như một phương pháp tiềm năng giúp cải thiện tình trạng của một số bệnh nhân tự kỷ.

Tuy nhiên, các quan chức cấp cao của FDA cho biết quá trình đánh giá khoa học sau đó đã được thu hẹp phạm vi để tập trung vào các bằng chứng mạnh nhất hiện có. Theo đó, dữ liệu chỉ ủng hộ việc sử dụng thuốc đối với những bệnh nhân mắc đột biến di truyền hiếm ảnh hưởng đến mức folate trong não, chứ không chứng minh hiệu quả đối với đa số người mắc tự kỷ.

FDA cũng lưu ý rằng một nghiên cứu từng được viện dẫn để hỗ trợ giả thuyết thuốc có thể giúp điều trị tự kỷ đã bị rút lại trong năm nay.

Nhiều nhà khoa học nghiên cứu về tự kỷ cũng nhấn mạnh chưa có bằng chứng cho thấy leucovorin an toàn hoặc hiệu quả đối với phần lớn người mắc chứng rối loạn này. Bác sĩ Alycia Halladay thuộc Quỹ Khoa học Tự kỷ (Autism Science Foundation) cho biết hiện chưa có dữ liệu khoa học xác nhận thuốc này có thể mang lại lợi ích cho đa số bệnh nhân tự kỷ.

Theo các chuyên gia, vẫn chưa có con số chính xác về tỷ lệ người mắc tự kỷ đồng thời gặp tình trạng thiếu folate trong não. Một số bác sĩ sử dụng các xét nghiệm chuyên biệt để chẩn đoán tình trạng này, song các phương pháp xét nghiệm đó hiện chưa được FDA phê duyệt.

Leucovorin là một dẫn xuất tổng hợp của folate, thường được sử dụng trong điều trị nhằm giảm tác dụng phụ của một số loại thuốc hóa trị và chữa một số rối loạn máu hiếm gặp. Folate cũng là dưỡng chất quan trọng đối với phụ nữ trước và trong thai kỳ.

Mặc dù chưa có khuyến cáo chính thức, việc quảng bá thuốc trước đây đã khiến số đơn kê leucovorin cho trẻ em từ 5 - 17 tuổi tăng mạnh. Một nghiên cứu công bố trên tạp chí The Lancet cho thấy số đơn thuốc này tăng tới 71% trong 3 tháng sau khi các tuyên bố ban đầu được đưa ra.

Theo Hiệp hội Nhi khoa Mỹ, leucovorin hiện không được khuyến nghị sử dụng thường xuyên cho trẻ em mắc tự kỷ, kể cả trong trường hợp có nghi ngờ thiếu folate trong não. Các chuyên gia cũng cảnh báo thuốc có thể gây một số tác dụng phụ khi dùng cho bệnh nhân tự kỷ, bao gồm kích thích, tăng hành vi hung hăng và hiếu động quá mức.

Theo nhiều tài liệu y khoa, nguyên nhân của chứng tự kỷ rất phức tạp và nhiều khả năng liên quan đến sự kết hợp giữa yếu tố di truyền và môi trường. Do đó, việc tìm kiếm các phương pháp điều trị hiệu quả vẫn cần dựa trên các bằng chứng khoa học chặt chẽ và nghiên cứu lâm sàng lâu dài.