Châu Âu cấp phép thuốc mới điều trị bệnh phổi mạn tính nghiêm trọng NCFB

Ủy ban châu Âu (EC) đã cấp phép lưu hành cho thuốc brensocatib điều trị bệnh phổi mạn tính nghiêm trọng NCFB (Ảnh minh họa: Adobe Stock)

Theo Ủy ban châu Âu (EC), thuốc được chỉ định cho người lớn và thanh thiếu niên từ 12 tuổi trở lên, đáp ứng nhu cầu điều trị còn bỏ ngỏ trong bối cảnh Liên minh châu Âu (EU) hiện chưa có thuốc nào được cấp phép dành riêng cho bệnh này. NCFB là bệnh tiến triển lâu dài, đặc trưng bởi ho mạn tính, khó thở, nhiễm trùng tái diễn và viêm kéo dài. Ước tính trong EU có 400.000 đến 3 triệu người mắc NCFB.

Việc phê duyệt brensocatib dựa trên đánh giá của Cơ quan Dược phẩm châu Âu (EMA), trong đó thuốc được xem là phương pháp điều trị có tầm quan trọng lớn đối với y tế công cộng. Brensocatib thuộc nhóm ức chế DPP1, cơ chế tác động vào tình trạng viêm bạch cầu trung tính, yếu tố then chốt gây tổn thương đường thở ở bệnh nhân NCFB.

Các dữ liệu chủ chốt đến từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 ASPEN và giai đoạn 2 WILLOW, công bố trên tạp chí New England Journal of Medicine. Trong nghiên cứu ASPEN, bệnh nhân dùng brensocatib 25 mg ghi nhận giảm 19,4% tỷ lệ đợt bùng phát trong năm so với nhóm giả dược; đồng thời kéo dài thời gian tới đợt bùng phát đầu tiên và tăng tỷ lệ bệnh nhân không bị bùng phát trong suốt thời gian nghiên cứu. Thuốc cũng giúp làm chậm suy giảm chức năng phổi (FEV1) sau 52 tuần.

Một số tác dụng phụ thường gặp của thuốc gồm đau đầu, dày sừng, viêm da, phát ban, nhiễm trùng đường hô hấp trên và khô da. Cơ quan quản lý khuyến cáo không sử dụng thuốc trong thai kỳ.

Brensocatib sẽ được bán theo đơn thuốc, đánh dấu bước tiến mới trong điều trị bệnh giãn phế quản không do xơ nang - một tình trạng thường bị xem nhẹ dù gây ảnh hưởng nghiêm trọng đến chất lượng sống của người bệnh. Thuốc đã được Mỹ phê duyệt vào tháng 8/2025 và đang chờ xem xét tại Anh và Nhật Bản.

Insmed, công ty phát triển thuốc, cho biết sẽ phối hợp với các quốc gia EU để đưa thuốc đến tay bệnh nhân từ đầu năm 2026.