Thuốc Aduhelm của của Công ty Biogen Inc. (Ảnh: AP)
Thuốc Aduhelm, có tên khoa học Aducanumab, là loại thuốc mới đầu tiên chống lại căn bệnh Alzheimer được cấp phép trong gần 20 năm qua và là loại thuốc đầu tiên trực tiếp giải quyết tình trạng suy giảm nhận thức liên quan đến bệnh lý này. Thuốc do công ty công nghệ sinh học Biogen (Mỹ) phối hợp với một công ty dược phẩm của Nhật Bản phối hợp bào chế.
Biogen cho biết, công ty đã định giá loại thuốc có tên khoa học là Aducanumab, được bán trên thị trường với tên thương mại là Aduhelm, ở mức 56.000 USD cho một năm điều trị.
Quyết định này rất được mong đợi nhưng cũng gây tranh cãi bởi một hội đồng chuyên gia tư vấn độc lập thuộc Cơ quan Quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA) vào tháng 11/2020 cho rằng, đã không tìm thấy đủ bằng chứng về lợi ích của Aduhelm, thuốc chưa được chứng minh là giúp làm chậm diễn tiến bệnh trong não bộ và đề nghị không chấp thuận.
Sản xuất thuốc Aduhelm tại Thụy Sĩ. (Ảnh: AP)
Tuy nhiên, quyết định phê duyệt thuốc này nằm trong lộ trình "phê duyệt nhanh" của FDA khi cơ quan này tin rằng, lợi ích của thuốc đối với những người bị bệnh Alzheimer lớn hơn nguy cơ. Quyết định phê duyệt thuốc Aduhelm điều trị bệnh Alzheimer có ý nghĩa sâu rộng với các tiêu chuẩn được sử dụng để đánh giá các liệu pháp thử nghiệm.
Aduhelm, một kháng thể đơn dòng được biết đến với tên khoa học là Aducanumab, được dùng qua đường truyền tĩnh mạch, đã được thử nghiệm giai đoạn cuối (giai đoạn 3) trên người.
Aducanumab hoạt động bằng cách loại bỏ các chất lắng đọng của protein amyloid beta khỏi não của những bệnh nhân trong giai đoạn tiền Alzheimer để ngăn chặn sự tàn phá của nó, bao gồm mất trí nhớ và không có khả năng chăm sóc bản thân. (Amyloid beta biểu thị các peptit gồm 36-43 axit amin, là thành phần chính của mảng amyloid được tìm thấy trong não của những người mắc bệnh Alzheime - PV).
Bệnh lý Alzheimer là một dạng sa sút trí tuệ, suy giảm nhận thức, được cho là ảnh hưởng đến 50 triệu người trên toàn thế giới và thường khởi phát ở những người trên 65 tuổi. (Ảnh: Barron's)
Tiến sĩ Ronald Petersen, một chuyên gia về bệnh Alzheimer tại Mayo Clinic, cho biết: "Việc cấp phép thuốc Aduhelm là một tin tốt cho những bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer. Thuốc Aduhelm có khả năng làm chậm quá trình phát triển của bệnh Alzheimer".
Alzheimer là căn bệnh gây tử vong cao thứ 6 ở Mỹ. FDA cho biết, kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng thuốc Aduhelm cho thấy, thuốc này có khả năng làm giảm các mảng amyloid beta trong não bệnh nhân.
* Mời quý độc giả theo dõi các chương trình đã phát sóng của Đài Truyền hình Việt Nam trên TV Online và VTVGo!