Nga thử nghiệm vaccine ung thư cá thể hóa đầu tiên cho bệnh nhân u hắc tố

Theo thông báo của Bộ Y tế Nga, ngày 1/4, bệnh nhân đầu tiên tại nước này đã được tiêm Neooncovac - vaccine chống ung thư ứng dụng công nghệ mRNA, được thiết kế riêng theo đặc điểm sinh học của từng người bệnh. Đây được xem là dấu mốc quan trọng trong nỗ lực của Nga nhằm phát triển các liệu pháp điều trị ung thư thế hệ mới, chuyển từ mô hình điều trị đại trà sang hướng tiếp cận "đo ni đóng giày", trong đó hệ miễn dịch của người bệnh được "huấn luyện" để nhận diện và tiêu diệt chính xác các tế bào ác tính.

Theo Bộ Y tế Nga, người đầu tiên được tiêm Neooncovac là một bệnh nhân nam 60 tuổi đến từ tỉnh Kursk, được chẩn đoán mắc u hắc tố da (melanoma) - một trong những dạng ung thư da nguy hiểm nhất do có khả năng xâm lấn và di căn nhanh.

Vaccine được triển khai tại Trung tâm Nghiên cứu Y học Quốc gia về X-quang thuộc Bộ Y tế Nga. Trong thông báo chính thức, cơ quan này cho biết đây là lần đầu tiên trong thực hành lâm sàng tại Nga, một loại vaccine điều trị ung thư cá thể hóa nội địa được sử dụng cho bệnh nhân.

Tổng Giám đốc Trung tâm, Viện sĩ Andrey Kaprin, nhận định việc ứng dụng Neooncovac đánh dấu bước chuyển đáng kể trong tư duy điều trị ung thư. Theo ông, y học ung thư hiện đang tiến đến giai đoạn điều trị thực sự mang tính cá thể hóa, trong đó mục tiêu không chỉ là kiểm soát bệnh mà còn kích hoạt chính hệ miễn dịch của bệnh nhân tham gia tiêu diệt tế bào ung thư.

Cơ chế "huấn luyện" miễn dịch chống ung thư

Khác với các loại vaccine phòng bệnh truyền thống, Neooncovac không nhằm ngăn ngừa ung thư ở người khỏe mạnh mà là liệu pháp điều trị cá thể hóa dành cho người đã được chẩn đoán mắc bệnh.

Quy trình phát triển loại vaccine này bắt đầu từ việc các nhà khoa học lấy mẫu mô khối u và mô lành của bệnh nhân để tiến hành giải trình tự gene. Từ dữ liệu thu được, nhóm nghiên cứu xác định các dấu ấn sinh học đặc trưng của khối u, sau đó thiết kế một loại mRNA riêng biệt nhằm hướng hệ miễn dịch nhận diện những tế bào ung thư mang các đặc điểm đó.

Nói cách khác, thay vì tấn công đại trà, vaccine sẽ giúp cơ thể người bệnh tạo ra phản ứng miễn dịch nhắm trúng đích, tập trung vào chính các tế bào đột biến nguy hiểm và hạn chế tối đa tác động lên mô lành.

Theo các chuyên gia Nga, cách tiếp cận này đặc biệt phù hợp với các bệnh ung thư có tính dị biệt cao giữa từng bệnh nhân, trong đó có u hắc tố da - loại ung thư thường gắn với nhiều đột biến gene và có khả năng đáp ứng tốt với liệu pháp miễn dịch nếu được cá thể hóa đúng cách.

Neooncovac là một trong hai chế phẩm điều trị ung thư mới đã được Bộ Y tế Nga cấp phép thời gian gần đây. Bên cạnh Neooncovac còn có Oncopept, một liệu pháp peptide được định hướng sử dụng trong điều trị một số khối u ác tính đường tiêu hóa, trong đó có ung thư đại trực tràng. Theo giới chức Nga, Neooncovac được phát triển thông qua sự phối hợp giữa Trung tâm Gamaleya, Trung tâm Nghiên cứu Ung thư Blokhin và Trung tâm Nghiên cứu Y học Quốc gia về X-quang. Đây đều là những đơn vị nghiên cứu y sinh và ung thư hàng đầu của Nga.

Trong đó, Trung tâm Gamaleya - đơn vị từng được biết đến rộng rãi với việc phát triển vaccine phòng COVID-19 Sputnik V - đóng vai trò quan trọng trong phát triển nền tảng công nghệ mRNA và quy trình sản xuất chế phẩm.

Nhà khoa học Aleksandr Ginzburg, Giám đốc khoa học của Trung tâm Gamaleya, cho biết các thử nghiệm tiền lâm sàng trước đó trên động vật cho kết quả khả quan. Theo ông, trong nhiều trường hợp, khối u đã biến mất hoàn toàn, trong khi các tổn thương di căn cho thấy mức độ đáp ứng điều trị lên tới khoảng 90% trong một số thử nghiệm.

Dù vậy, giới chuyên môn cũng nhấn mạnh rằng các kết quả tiền lâm sàng chỉ mang tính tham khảo và cần được đánh giá thận trọng trong quá trình thử nghiệm trên người. Hiệu quả thực tế, mức độ an toàn dài hạn cũng như khả năng ứng dụng rộng rãi của vaccine sẽ chỉ có thể được xác định sau các giai đoạn nghiên cứu lâm sàng tiếp theo.

Theo dõi đáp ứng

Theo thông tin được phía Nga công bố, bệnh nhân đầu tiên được tiêm Neooncovac thuộc nhóm u hắc tố giai đoạn 3 có di căn, tức bệnh đã tiến triển đến mức có nguy cơ lan rộng trong cơ thể. Đây là nhóm bệnh nhân thường có tiên lượng điều trị khó khăn, đòi hỏi các phương pháp can thiệp chuyên sâu và theo dõi chặt chẽ.

Dự kiến, người bệnh sẽ được tiêm từ 8 đến 9 liều, mỗi liều cách nhau khoảng 2 - 3 tuần. Sau từng lần tiêm, các bác sĩ sẽ đánh giá phản ứng miễn dịch, theo dõi tác dụng không mong muốn và xác định mức độ đáp ứng của khối u cũng như các ổ di căn.

Theo ông Ginzburg, tình trạng bệnh nhân sau mũi tiêm đầu tiên được đánh giá là ổn định, chưa ghi nhận phản ứng bất lợi đáng kể. Tuy nhiên, các chuyên gia lưu ý rằng việc đánh giá đầy đủ hiệu quả điều trị cần thời gian, với những kết quả ban đầu dự kiến có thể được ghi nhận sau khoảng ba tháng.

Giới nghiên cứu Nga cho rằng nếu Neooncovac chứng minh được tính an toàn và hiệu quả trong thực hành lâm sàng, đây có thể trở thành một trong những nền tảng điều trị mới cho các ca u hắc tố không thể phẫu thuật hoặc đã di căn - nhóm bệnh hiện vẫn là thách thức lớn của y học ung thư.

Sự kiện tiêm mũi Neooncovac đầu tiên diễn ra trong bối cảnh Nga đang đẩy mạnh phát triển các liệu pháp y học công nghệ cao, đặc biệt trong lĩnh vực sinh học phân tử và miễn dịch học ung thư.

Trước đó, Nga đã công bố việc sản xuất thử nghiệm nhiều lô vaccine mRNA điều trị ung thư, đồng thời hoàn thiện cơ sở hạ tầng phục vụ nghiên cứu, chẩn đoán và sản xuất thuốc theo hướng cá thể hóa. Theo các nhà khoa học nước này, một trong những mục tiêu lâu dài là xây dựng hệ sinh thái điều trị khép kín - từ phân tích bộ gene khối u, thiết kế chế phẩm, sản xuất đến đưa vào ứng dụng tại bệnh viện.

Ngoài Neooncovac và Oncopept, hệ thống nghiên cứu y sinh của Nga cũng đang theo đuổi nhiều hướng điều trị khác như liệu pháp CAR-T, một kỹ thuật tiên tiến trong đó tế bào miễn dịch của bệnh nhân được lấy ra, chỉnh sửa gene trong phòng thí nghiệm để tăng khả năng chống ung thư, sau đó truyền trở lại cơ thể.

Bộ trưởng Y tế Nga Mikhail Murashko cho biết một số liệu pháp mới, trong đó có Neooncovac và Oncopept, đang ở giai đoạn cuối để có thể sớm được đưa vào diện hỗ trợ hoặc chi trả thông qua hệ thống bảo hiểm y tế quốc gia, nếu đáp ứng đầy đủ các tiêu chí chuyên môn và pháp lý.

Theo bà Veronika Skvortsova, người đứng đầu Cơ quan Y tế - Sinh học Liên bang Nga, đã có khoảng 400 bệnh nhân đăng ký quan tâm đến các chương trình điều trị ung thư cá thể hóa mà Nga đang phát triển, trong đó có cả một số bệnh nhân nước ngoài.

Việc Nga đưa vào thực hành lâm sàng một loại vaccine ung thư cá thể hóa đầu tiên cho thấy xu hướng điều trị ung thư trên thế giới đang ngày càng chuyển mạnh sang mô hình y học chính xác - nơi mỗi phác đồ điều trị được thiết kế dựa trên đặc điểm riêng của từng khối u và từng bệnh nhân.

Tuy nhiên, giới chuyên môn quốc tế nhìn chung vẫn cho rằng các công nghệ như vaccine mRNA điều trị ung thư, dù đầy triển vọng, cần được đánh giá trên cơ sở khoa học nghiêm ngặt qua các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng nhiều trung tâm, cỡ mẫu lớn và theo dõi dài hạn. Những kết quả bước đầu tích cực, nếu có, mới chỉ là nền tảng cho quá trình xác thực hiệu quả trong tương lai.