Loại thuốc đắt nhất thế giới vừa được phê duyệt

Thuốc Zolgensma dùng cho trẻ sơ sinh và trẻ nhỏ bị teo cơ tủy sống - một bệnh di truyền hiếm gặp thường gây tử vong hoặc liệt. Trẻ nhỏ bị teo cơ tủy sống type 1 chỉ sống được khoảng 2 năm.

Giám đốc điều hành NHS Simon Stevens cho biết: Thuốc Zolgensma được bán với giá hợp lý cho người đóng thuế, nhờ thỏa thuận bí mật của NHS với nhà sản xuất Novartis Gene Therapies (thuộc Công ty Novartis, Mỹ). Quy trình phê duyệt và sử dụng thuốc cũng như phương pháp điều trị đều được tiến hành gắt gao để tránh tốn kém.

Theo các bác sĩ, thuốc có tác dụng nhanh cải thiện hô hấp, giúp trẻ thở được mà không cần máy móc, cải thiện chức năng vận động như tự ngồi, bò và đi lại chỉ với một lần truyền và kéo dài tuổi thọ của trẻ mắc bệnh. NHS ước tính có khoảng 80 trẻ em mỗi năm sẽ hưởng lợi từ việc dùng loại thuốc này. 

"Teo cơ tủy sống là bệnh hàng đầu gây tử vong ở trẻ. Đó là lý do tại sao chúng tôi làm mọi thứ để đưa loại thuốc này đến tay người dân và đàm phán để đảm bảo mức giá phù hợp cho họ" - ông Simon Stevens cho biết.

Thỏa thuận giữa NHS với Novartis Gene Therapies cung cấp thuốc cho bệnh nhân Anh với mức chiết khấu đáng kể nhưng không được tiết lộ. Tuy nhiên, đây được coi là cột mốc mở đường cho hướng dẫn dự thảo về cách điều trị bằng Zolgensma do Viện Y tế và Chất lượng Chăm sóc Quốc gia (NICE) biên soạn.

* Mời quý độc giả theo dõi các chương trình đã phát sóng của Đài Truyền hình Việt Nam trên TV Online và VTVGo!