Thuốc Zolgensma dùng cho trẻ sơ sinh và trẻ nhỏ bị teo cơ tủy sống - một bệnh di truyền hiếm gặp thường gây tử vong hoặc liệt. Trẻ nhỏ bị teo cơ tủy sống type 1 chỉ sống được khoảng 2 năm.
Giám đốc điều hành NHS Simon Stevens cho biết: Thuốc Zolgensma được bán với giá hợp lý cho người đóng thuế, nhờ thỏa thuận bí mật của NHS với nhà sản xuất Novartis Gene Therapies (thuộc Công ty Novartis, Mỹ). Quy trình phê duyệt và sử dụng thuốc cũng như phương pháp điều trị đều được tiến hành gắt gao để tránh tốn kém.
Theo các bác sĩ, thuốc có tác dụng nhanh cải thiện hô hấp, giúp trẻ thở được mà không cần máy móc, cải thiện chức năng vận động như tự ngồi, bò và đi lại chỉ với một lần truyền và kéo dài tuổi thọ của trẻ mắc bệnh. NHS ước tính có khoảng 80 trẻ em mỗi năm sẽ hưởng lợi từ việc dùng loại thuốc này.
"Teo cơ tủy sống là bệnh hàng đầu gây tử vong ở trẻ. Đó là lý do tại sao chúng tôi làm mọi thứ để đưa loại thuốc này đến tay người dân và đàm phán để đảm bảo mức giá phù hợp cho họ" - ông Simon Stevens cho biết.
Thỏa thuận giữa NHS với Novartis Gene Therapies cung cấp thuốc cho bệnh nhân Anh với mức chiết khấu đáng kể nhưng không được tiết lộ. Tuy nhiên, đây được coi là cột mốc mở đường cho hướng dẫn dự thảo về cách điều trị bằng Zolgensma do Viện Y tế và Chất lượng Chăm sóc Quốc gia (NICE) biên soạn.
* Mời quý độc giả theo dõi các chương trình đã phát sóng của Đài Truyền hình Việt Nam trên TV Online và VTVGo!
VTV.vn - Tại tỉnh Bà Rịa - Vũng Tàu vừa xảy ra 1 trường hợp tử vong do mắc bệnh dại và 5 trường hợp khác bị chó cắn dương tính với virus dại.
VTV.vn - Trung tâm Y tế huyện Thanh Ba (Phú Thọ) vừa tiếp nhận điều trị cho một trường hợp bé gái bị viêm màng não.
VTV.vn - Khoảng 3 tuần trước khi nhập viện, bé gái 2 tháng tuổi, dân tộc Mông, ở Văn Chấn, Yên Bái xuất hiện dấu hiệu ban đầu với ban sẩn đỏ rải rác ở vùng mông.
VTV.vn - Đó là chỉ đạo của PGS.TS Đào Xuân Cơ - Giám đốc Bệnh viện Bạch Mai cũng như tinh thần của toàn thể các chuyên gia đầu ngành, y bác sĩ bệnh viện.
VTV.vn - Người phụ nữ 25 tuổi, ở Hà Nội, bị biến dạng mũi, thủng mũi do căng chỉ nâng mũi sau 3 tháng thực hiện tại một cơ sở làm đẹp gần nhà.
VTV.vn - Thời gian gần đây, Bệnh viện Trung ương Quân đội 108 tiếp nhận liên tiếp các ca bị đột quỵ. So với năm ngoái, mùa Đông năm nay số ca đột quỵ nhập viện đang gia tăng.
VTV.vn - Theo báo cáo, nhóm trẻ dưới 9 tháng tuổi mắc sởi tại Đồng Nai chiếm 12%, CDC Đồng Nai đề xuất mở rộng tiêm vaccine phòng sởi cho nhóm đủ 6 tháng đến dưới 9 tháng tuổi.
VTV.vn - Việc sở hữu một gương mặt thon gọn, thanh tú, hài hòa đường nét là mơ ước của các chị em. Không ai sinh ra đã được “trời ban” cho vẻ đẹp hoàn hảo, vậy đâu là giải pháp?
VTV.vn - Cụ bà 85 tuổi, ở Hà Nội, nhập viện trong tình trạng bị viêm phúc mạc toàn thể do thủng ổ loét dạ dày tá tràng được đưa đến cấp cứu muộn.
VTV.vn - Theo báo cáo từ Trung tâm Y tế TP Biên Hòa (Đồng Nai), trên địa bàn thành phố vừa ghi nhận trường hợp bệnh nhi 12 tuổi tại phường Long Bình Tân mắc bệnh não mô cầu.
VTV.vn - Chỉ chưa đầy một tuần (từ ngày 14-18/12), trên địa bàn tỉnh Đắk Lắk đã liên tiếp ghi nhận 5 bệnh nhi bị đa chấn thương do nổ pháo tự chế.
VTV.vn - Trong nhiều thế kỷ, rong biển chứa fucoidan đã được đánh giá cao vì đặc tính dinh dưỡng và trị liệu của chúng.
VTV.vn - Care For Việt Nam tham gia chương trình khám sàng lọc, phát hiện sớm, tư vấn đái tháo đường và tặng quà cho hơn 1.000 người dân tại 3 tỉnh Lào Cai, Nghệ An và Hà Nội.
VTV.vn - Trung tâm Phẫu thuật sọ mặt và Tạo hình - Bệnh viện Trung ương Quân đội 108 vừa tiếp nhận bệnh nhân nam 72 tuổi, bị chó cắn vào vùng mặt đứt rời phần môi dưới.
VTV.vn - Thời gian gần đây, tình trạng người bệnh bị xuất huyết não nhập viện tăng cao tại Trung tâm Y tế huyện Thanh Thủy (Phú Thọ).