Người phụ nữ mắc 3 bệnh tự miễn nguy hiểm hồi phục nhờ liệu pháp tế bào

Một phụ nữ 47 tuổi mắc 3 bệnh tự miễn đe dọa tính mạng trong hơn 10 năm đã trở lại cuộc sống gần như bình thường sau khi được điều trị bằng liệu pháp tế bào tại Bệnh viện Đại học Erlangen (Đức). Trước đó, bệnh nhân đã trải qua 9 phương pháp điều trị nhưng không mang lại hiệu quả lâu dài và phải truyền máu hằng ngày cùng dùng thuốc chống đông suốt thời gian dài.

Chỉ vài tuần sau khi áp dụng liệu pháp, các bác sĩ ghi nhận cả 3 bệnh đều cải thiện rõ rệt, được xem là trường hợp đầu tiên trên thế giới đạt kết quả này. Trong 14 tháng qua, bệnh nhân không cần điều trị thêm và có thể sinh hoạt gần như bình thường.

Theo Giáo sư Fabian Müller, người đứng đầu nhóm nghiên cứu, tốc độ và mức độ hồi phục của bệnh nhân là “đáng kinh ngạc”, giúp cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống. Tuy nhiên, các thử nghiệm lâm sàng vẫn cần được tiến hành để đánh giá hiệu quả lâu dài và khả năng áp dụng rộng rãi.

Bệnh nhân mắc thiếu máu tán huyết tự miễn (AIHA) - một rối loạn hiếm gặp khiến hệ miễn dịch phá hủy hồng cầu. Khi bệnh bùng phát, người bệnh phải dùng thuốc ức chế miễn dịch và truyền máu thường xuyên. Ngoài ra, bệnh nhân còn mắc giảm tiểu cầu miễn dịch (ITP), làm tăng nguy cơ chảy máu, và hội chứng kháng phospholipid (APS), gây nguy cơ hình thành cục máu đông. Cả 3 bệnh đều liên quan đến sự rối loạn của tế bào B - loại tế bào miễn dịch sản sinh kháng thể.

Trong bối cảnh không còn lựa chọn điều trị, các bác sĩ đã áp dụng liệu pháp CAR-T, vốn được sử dụng trong điều trị một số bệnh ung thư. Các tế bào T của bệnh nhân được tách ra, chỉnh sửa để nhận diện protein CD19 trên tế bào B, sau đó truyền trở lại cơ thể nhằm tiêu diệt các tế bào B bất thường.

Liệu pháp nhanh chóng phát huy tác dụng, giúp loại bỏ các tế bào gây bệnh. Bệnh nhân truyền máu lần cuối sau một tuần điều trị và có thể sinh hoạt bình thường chỉ sau hai tuần. Khi các tế bào B tái tạo sau đó hoạt động bình thường, cho thấy hệ miễn dịch đã được “thiết lập lại”.

Dù bệnh nhân vẫn có số lượng bạch cầu thấp và men gan tăng nhẹ, các nhà nghiên cứu cho rằng đây là hệ quả từ các phương pháp điều trị trước đó, không phải do liệu pháp CAR-T.

Các chuyên gia nhận định kết quả này mở ra triển vọng mới trong điều trị các bệnh tự miễn, nhưng cần thêm nhiều nghiên cứu để xác định hiệu quả lâu dài và khả năng áp dụng cho các bệnh khác.