Hy vọng mới cho những bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu lưỡi liềm

Thuốc có tên thương mại Obyrta do công ty Global Blood Therapeutics Inc. (GBT) nghiên cứu và phát triển. Đây là loại thuốc điều trị bệnh hồng cầu lưỡi liềm thứ 2 được FDA thông qua trong vài ngày qua. Tuy nhiên, nó lại là loại thuốc đầu tiên đặc trị để xử lý từ nguyên nhân gây bệnh, thay vì điều trị triệu chứng.

Qua thử nghiệm lâm sàng, Obyrta đã tỏ rõ hiệu quả trong ngăn chặn các tế bào máu biến dạng - nguyên nhân ngăn cản oxy lưu thông trong các mạch máu dẫn đến những cơn đau và tổn thương nội tạng ở người bệnh. Qua đó, thuốc cũng sẽ làm giảm các triệu chứng ở bệnh nhân mắc bệnh này.

Việc lưu hành Obyrta mang đến nhiều hy vọng cải thiện bệnh cho hơn 100.000 người bệnh tại Mỹ và hơn 20.000 người bệnh trên toàn thế giới. Chi phí liệu trình điều trị sử dụng Obyrta khoảng 10.417 USD/tháng, tương ứng 125.000 USD/năm. Trong khi chi phí điều trị hàng năm hiện nay dành cho các bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu lưỡi liềm có thể vượt quá 285.000 USD.

Hồng cầu lưỡi liềm là một dạng thiếu máu di truyền do không có đủ các tế bào hồng cầu khỏe mạnh để mang đầy đủ oxy trong cơ thể người bệnh. Thông thường, các tế bào hồng cầu rất linh hoạt và tròn, di chuyển dễ dàng trong các mạch máu. Ở bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm, các tế bào hồng cầu trở nên cứng, dính và có hình dạng giống như hình lưỡi liềm hoặc trăng khuyết, khiến chúng có thể bị mắc kẹt trong các mạch máu nhỏ, làm chậm hoặc chặn lưu lượng máu chứa oxy và dinh dưỡng đến các bộ phận cơ thể.

* Mời quý độc giả theo dõi các chương trình đã phát sóng của Đài Truyền hình Việt Nam trên TV Online!