Điều trị chứng loạn dưỡng cơ nhờ công nghệ chỉnh sửa gen

Lần đầu tiên, các nhà khoa học đã sử dụng kỹ thuật chỉnh sửa gen để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở một động vật có vú lớn, một bước tiến quan trọng trong việc điều trị hiệu quả cho những người bị rối loạn.

Loạn dưỡng cơ là bệnh liên quan đến gen, làm yếu các cơ xương do thiếu hụt các protein cơ và sự chết đi của các tế bào và mô. Hầu hết các bệnh loạn dưỡng cơ liên quan đến rối loạn đa hệ thống trong cơ thể như: hệ tim mạch, hệ tiêu hóa, và hệ thần kinh, các tuyến nội tiết, da, mắt và thậm chí ở não. Tình trạng này cũng có thể dẫn đến các thay đổi về tâm trạng và khó khăn trong việc học tập.

Chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) là bệnh di truyền gây tử vong phổ biến nhất ở trẻ em và gần như hoàn toàn ảnh hưởng đối với trẻ em nam và nam thanh niên, khoảng 2.500 bệnh nhân ở Anh bị mắc chứng bệnh này.

Nếu người bệnh không được chữa khỏi, dần dần sẽ dẫn đến mất chức năng cơ bắp và cuối cùng là tử vong sớm.

Nhưng trong một nghiên cứu thử nghiệm trên chó, các nhà khoa học đã có thể khôi phục một phần khả năng hoạt động của chứng loạn dưỡng cơ. Họ hy vọng trong tương lai sẽ thử nghiệm lâm sàng kỹ thuật này trên cơ thể người.

Sử dụng công cụ chỉnh sửa gen Crispr, các nhà khoa học đã có thể khôi phục dystrophin trong 4 con chó để sửa những ADN bị lỗi.

Trong vòng vài tuần sau khi áp dụng phương pháp điều chỉnh gen, protein mất tích đã được phục hồi trong mô cơ ở những con chó thí nghiệm, bao gồm chỉnh 92% ở tim và 58% trong cơ hoành, cơ chính cần thở, theo nghiên cứu tạp chí Science.

Nghiên cứu này là sự hợp tác giữa Đại học Thú y Hoàng gia, London và Trung tâm Y tế UT Southwestern, ở Mỹ.

* Mời quý độc giả theo dõi các chương trình đã phát sóng của Đài Truyền hình Việt Nam trên TV Online!